异体CAR-T“北京方案”再传佳音！白血病患儿治愈已3年

2019年8月24日，细胞免疫治疗领域再传佳音!由贝赛尔特(北京)生物技术有限公司举办的“爱在蓝天下.白血病患儿佳佳治愈 3 周年”的庆贺活动，于2019年8月24日在中关村生命科学园隆重举行贝赛尔特(北京)生物技术有限公司董事长兼首席科学家许中伟教授主持了会议。中关村生命科学园王文礼总经理 、北大医疗产业园李保卫副总经理 、中国健康产业投资基金总部副总裁及中健健康产业发展有限公司董事长辛美茹女士、北京大学人民医院血液科程翼飞主任、北京京都儿童医院陈娇主任、药渡(北京)医药信息咨询有限公司首席商务官刘恕博士、同写意商务总监李佳媛女士、中国科学报河北记者站站长高长安先生等行业人士及媒体出席了本次活动。

图为中关村生命科学园王文礼总经理，受邀参加“爱在蓝天下.白血病患儿佳佳治愈 3 周年”的庆贺活动并致辞

会场上，健康活泼、开朗外向、略显调皮的佳佳(化名)与健康小朋友表现无疑，与到场的叔叔阿姨们热情互动，让所有在场的人士感到由衷的高兴和震撼。

许中伟教授与北大人民医院血液所黄晓军教授共同创立的HLA-半相合异体 CAR-T 免疫细胞治疗，成功救治的第一例急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童佳佳，至今治愈已3年，在临床上取得了重大成果。这表明，中国第一例异体CAR-T 治疗白血病无癌生存最久的案例诞生了。

图为贝赛尔特许中伟教授(右一)与吴晶燕副总(左一)现场为佳佳小朋友及佳佳妈妈赠送小礼物，希望佳佳能够健康快乐的成长

三年前，佳佳被确诊为急性淋巴细胞性白血病(ALL)。经历了化疗、骨髓移植等一系列治疗后再次复发。绝望之际获悉，许中伟教授团队与黄晓军教授团队正在联合进行CAR-T 临床试验研究后，立即来京求治。许教授与黄教授多次探讨治疗方案，决定采用HLA-半相合异体CAR-T治疗该患儿。2016年8月，佳佳接受一次性细胞免疫治疗，4周后分子生物学及形态学检查，白血病细胞消失，骨髓达到完全缓解状态。

3年来，他定期复查，期间并未做其它抗白血病治疗，检查显示白血病细胞持续消失、不复存在。庆贺会上，佳佳的经治医生程翼飞主任说到：“这标志着佳佳的白血病获得临床治愈。 ”

图为“爱在蓝天下·白血病患儿佳佳治愈 3 周年”活动现场，许中伟教授(右一)与北京人民大学 血液科程主任(左一)为佳佳小朋友及佳佳妈妈赠送代表“佳佳异体CAR-T治愈3周年”手牌

HLA-半相合异体 CAR-T 细胞治疗技术，是从健康供者(血缘关系)身体采集血液分离出免疫T细胞，利用基因工程的技术进行改造，使T细胞成为能识别并杀灭肿瘤的 CAR-T细胞，通过扩增培养输回到患者体内，达到治疗的效果。许教授说：“异体CAR-T即可以应用基因编辑的方法制备，也可以通过非基因编辑的方法制备。非基因编辑的方法更为安全，且方法更多，将成为异体CAR-T细胞制备的重要手段。”

图为贝赛尔特(北京)生物技术有限公司董事长兼首席科学家许中伟教授现场主持“爱在蓝天下·白血病患儿佳佳治愈 3 周年”的庆贺活动并现场致辞

许中伟教授是国际上早期从事 CAR-T 研发的科学家之一，也是华人科学家中从事CAR-T研究的开拓者。2005年，许教授受Carl June 教授邀请，担任UPenn CAR-T 研发的项目负责人，为美国白血病患儿 Emily Whitehead 的成功治疗，及 FDA 第一个批准的CAR-T药物成功研发上市做出了特殊贡献，相关成果被《科学》杂志评选为2013年的全球十大科技突破之首。

许教授带领的团队于2016年在北京创新性应用HLA-半相合异体CAR-T方案对复发性难治性急性淋巴细胞白血病患者进行了成功的治疗，此方案被业界称为异体 CAR-T“北京方案”。佳佳的案例是国内公开报道最早运用单次异体CAR-T 细胞治疗后获得完全缓解、维持无复发最久的病例，在国际上处于领先地位。

目前，在与道培医院和北京儿童医院进行的 HLA-半相合异体 CAR-T 治疗，临床试验多例病人，完全缓解率已达90%以上，其中包括罕见的白血病心肌转移的病人，临床效果显著。

提及 CAR-T 治疗案例，经常会提到美国女孩艾米莉Emily Whitehead，她至今已无癌存活7年，曾被奥巴马总统在白宫接见。而今，随着异体 CAR-T“北京方案”在临床上获得认可，我国在异体CAR-T 治疗领域已走到了国际前列，这标志着细胞免疫治疗的“中国化”之路已经开启。未来，我们要将异体CAR-T “北京方案”推广到全世界，造福更多的病人。